多发性骨髓瘤：挑战与希望并存的“持久战”

元描述： 多发性骨髓瘤是一种常见的血液肿瘤，患者面临着复发困境，治疗满意度低，对创新疗法需求迫切。蓝皮书揭示多发性骨髓瘤诊疗现状，为患者和医生端提供参考，推动创新疗法加速应用，实现患者“功能性治愈”。

引言： 多发性骨髓瘤，这个似乎还有些陌生的名字，却正悄无声息地影响着越来越多人。它作为血液系统第二大常见的恶性肿瘤，发病率逐年攀升，而令人担忧的是，仍有相当一部分患者存在漏诊、误诊的情况。这份由中国医学科学院血液病医院牵头发布的《中国多发性骨髓瘤诊疗现状及患者生存质量2023蓝皮书》，就像一面镜子，照射出了真实世界中多发性骨髓瘤患者面临的困境，也为我们指明了未来发展的方向。

蓝皮书数据揭示多发性骨髓瘤诊疗现状，展现出挑战与希望并存的“持久战”：

多发性骨髓瘤：挑战与希望并存的“持久战”

挑战重重：

  • 漏诊、误诊率高： 蓝皮书显示，仅有5%的患者首次出现症状即前往血液科，首次诊断为多发性骨髓瘤的患者比例也仅为58%，这说明早期诊断存在很大挑战，也可能导致治疗延误，影响患者预后。

  • 复发困境： 多发性骨髓瘤目前仍是一种不可治愈的恶性血液肿瘤，患者终将面临复发困境。复发次数越多，治疗难度也随之增加，患者无进展生存和复发后的生存时间越短。

  • 身心健康挑战： 进入治疗阶段的患者面临着身心健康与生存质量的双重挑战。43%的患者行动能力受到限制，33%的患者自我照顾有困难，41%的患者的日常活动受限，72%的患者曾感到疼痛或不舒服，65%的患者曾感到焦虑或沮丧。

  • 患者心理精神健康受损： 疾病对患者心理精神健康的影响巨大，一半以上的患者曾感到沮丧、焦虑或绝望，约六成的患者被紧张焦虑的感觉所困扰过。

  • 照护者负担沉重： 疾病也给照护者和整个家庭带来巨大负担，近一半患者的照护者会因照顾患者产生不同程度的缺勤，其中57%的照护者因照顾患者疾病的缺勤天数达20天以上。

  • 治疗满意度低： 蓝皮书调研显示，患者对现有治疗方法存在较大未被满足的需求，患者治疗的整体满意度评分仅为61.7。患者呼吁加速药物研发和创新疗法加速进医保，提高药品可及性。

希望之光：

  • 创新疗法加速应用： 随着医疗科技的发展，多发性骨髓瘤的治疗也取得了新的进展。近年来，众多创新疗法，例如CD38单抗Isatuximab，展现出显著的疗效，为患者带来了新的希望。

  • “功能性治愈”成为可能： 医生和患者都期待着更多创新疗法能加速引入，实现更长的无进展生存期，甚至达成“功能性治愈”，让多发性骨髓瘤患者像慢性病一样管理。

  • 规范化诊疗体系建设： 蓝皮书通过大规模医患调研，探索真实世界患者的疾病负担、未尽之需，为我国多发性骨髓瘤的疾病认知水平提高、规范化诊疗路径建设带来真实世界的全新视角，引领多发性骨髓瘤诊疗水平的全面提升。

专家观点：

  • 中国医学科学院血液病医院临床首席专家王建祥教授表示：“在老龄化趋势下，多发性骨髓瘤成为愈发重要的老龄化健康议题。由于患者面临复发困境，在现有疗法上仍存在身心健康、生命质量的诸多挑战。因此，我们希望通过对患者真实的治疗现状和临床诊疗模式的系统调研，了解患者和医生端诊疗未被满足的需求，进一步驱动规范化诊疗体系的建设，也为未来更多创新药物和创新疗法的应用提供依据。”

  • 中国医学科学院血液学研究所血液病医院主任医师邱录贵教授指出：“调研中患者治疗的满意度整体低于医生端，说明医生与患者存在认知差异，患者对治疗结果与生活质量有着更高期待。多发性骨髓瘤因其极易复发、越复发越难治的特性，患者迫切需要更多创新疗法。因此创新疗法加速引入与可及势在必行，需要让更多的多发性骨髓瘤患者有药可用，有创新药可用，实现少复发、长生存。”

多发性骨髓瘤治疗现状：精准治疗，多管齐下

多发性骨髓瘤的治疗在不同的阶段有不同的治疗考量，患者年龄、合并症、前期治疗方案等是医生在为患者选择治疗方案时的重要决策因素。但核心目标都是帮助患者获得最大程度的缓解，提高患者生活质量，延长无进展生存期。

早期治疗至关重要：

多发性骨髓瘤是早期治疗成本效益较高的癌症，在临床中初诊和首次复发的“黄金窗口期”尤为关键。对于新诊断多发性骨髓瘤患者，目前来那度胺/硼替佐米/地塞米松的联合治疗方案已经成为国内外指南一致推荐的初治治疗方案。蓝皮书显示，医生平均会给74%的患者采用三联疗法作为一线诱导方案，另外85%的医生表示给需要巩固治疗的患者使用的治疗方案也与诱导治疗一致。

新进展：

在6月刚落幕的美国临床肿瘤学会年会上，多发性骨髓瘤一线疗法也取得了新的进展。公布的IMROZ 3期临床数据显示，与来那度胺、硼替佐米和地塞米松的标准治疗并以Rd进行维持治疗相比，CD38单抗Isatuximab与RVd的联合使用，并以Isatuximab-Rd维持治疗对不适合移植的新诊断多发性骨髓瘤患者而言，可显著降低40%的复发或死亡风险。同时使用Isatuximab-RVd治疗的患者中，约有四分之三达到了完全缓解，超过一半达到了微小残留病阴性的完全缓解。

未来展望：

邱录贵教授表示：“与多发性骨髓瘤的对抗是一场持久战，也是一场‘竞速战’，如果能在早期甚至是一线治疗的时候就达成深度缓解以及较长的PFS，就能更好地满足患者延长生命、阻止疾病进展的期待，有望让更多中国患者向‘功能性治愈’迈进，真正实现癌症的慢病化管理。”

创新疗法：点燃多发性骨髓瘤患者希望之光

创新疗法加速引入与可及势在必行，需要让更多的多发性骨髓瘤患者有药可用，有创新药可用，实现少复发、长生存。

创新疗法是多发性骨髓瘤患者的希望之光：

  • 创新疗法可以帮助患者实现更深度的缓解，延长无进展生存期，提升生活质量。

  • 创新疗法可以为患者提供更多的治疗选择，满足患者的个体化需求。

  • 创新疗法可以推动多发性骨髓瘤治疗模式的转变，实现“功能性治愈”。

让创新疗法更可及：

  • 加快创新疗法审批流程，让更多患者能够及时享受到新疗法的益处。

  • 降低创新疗法价格，提高药物可及性，让更多患者能够负担得起治疗费用。

  • 推动创新疗法纳入医保目录，减轻患者的经济负担。

未来，期待更多创新疗法问世，为多发性骨髓瘤患者带来更多希望！

多发性骨髓瘤：常见问题解答

Q1：多发性骨髓瘤是什么？

A1： 多发性骨髓瘤是一种血液系统恶性肿瘤，由骨髓中浆细胞异常增殖导致。它会导致骨骼损害、贫血、高钙血症、肾脏损害等，多发于老年人。

Q2：多发性骨髓瘤的症状有哪些？

A2： 多发性骨髓瘤的症状多种多样，常见的症状包括：骨痛、骨折、贫血、乏力、体重下降、肾功能异常、高钙血症等。

Q3：多发性骨髓瘤怎么诊断？

A3： 多发性骨髓瘤的诊断需要通过血液检查、骨髓穿刺、影像学检查等方法进行。

Q4：多发性骨髓瘤怎么治疗？

A4： 多发性骨髓瘤的治疗方法包括化疗、靶向治疗、免疫治疗、骨髓移植等。具体的治疗方案需要根据患者的病情、年龄、合并症等因素进行选择。

Q5：多发性骨髓瘤患者能活多久？

A5： 多发性骨髓瘤患者的生存时间与许多因素有关，包括患者的年龄、病情、治疗方案等。近年来，随着治疗技术的进步，多发性骨髓瘤患者的生存时间不断延长。

Q6：多发性骨髓瘤患者应该注意什么？

A6： 多发性骨髓瘤患者应该注意以下几点：

  • 定期复查，监测病情变化。

  • 保持良好的生活习惯，加强营养，适度运动。

  • 积极配合医生治疗，遵医嘱用药。

  • 关注自身心理健康，保持乐观的心态。

结论：

多发性骨髓瘤的治疗是一场持久战，但也是一场充满希望的战斗。随着医学技术的进步，越来越多的创新疗法问世，为患者带来了新的希望。我们期待着更多创新疗法加速引入，实现患者“功能性治愈”，让多发性骨髓瘤患者能够像慢性病一样管理，拥有更好的生活质量！